ژن درمانی بچه ها بدون سیستم ایمنی را درمان می نماید - مجله فروشگاه

نقص ایمنی به نام ADA-SCID یک بیماری مهلک است که اجازه نمی دهد بچه ها مبتلا زندگی عادی داشته باشند. بیماری مذکور به دلیل جهش هایی در ژن به وجود می آید که آنزیم آدنوزین دآمیناز را فراوری می نمایند. این آنزیم برای فعال سازی سیستم ایمنی بدن اهمیت زیادی دارد.

بچه ها مبتلا به این بیماری هیچ نوع سیستم ایمنی ندارند و چنین وضعیتی در دو سال نخست زندگی کودک ممکن است مرگبار باشد. فعالیت هایی مانند رفتن به مدرسه و بازی کردن با دوستان به عفونت های خطرناک در بدن آنان منجر می گردد.

اما در تحقیقی جدید که New England Journal of Medicine منتشر نموده پروفسور دونالد کان از دانشگاه کالیفرنیا و دکتر کلر بوت از بیمارستان گریت اورموند استریت نتایج درمان 2تا3 ساله 50 کودک را منتشر نموده اند.

این بچه ها بین سال های 2021 تا 2017 میلادی برای درمان ADA-SCID تحت درمان ژن تراپی سلول بنیادی قرار گرفتند.

2 تا 3 سال پس از انجام روش درمانی جدید، تمام 50 کودک سالم بودند. در 48 نفر از آنان علائم ADA-SCID دیده نمی شد، اما آنها مادام العمر تحت نظر خواهند بود. در دو موردی که درمان موفقیت آمیز نبود، بچه ها تحت درمان استاندارد قرار گرفتند و یک نفر از آنها اهدا نماینده مغز استخوان یافت.

در شیوه درمان معمول این بیماری، زمانیکه بتوان یک اهدا نماینده مغز استخوان برای کودک یافت (اصولاً فردی از خانواده نزدیک وی)، هفته ای یک یا دوبار آنزیمADA به بدن او تزریق می گردد.

به گفته محققان تا به امروز این درمان هیچ عوارض جانبی شدیدی نداشته است.

اما محققان ادعا می نمایند اگر ژن تراپی مذکور تأیید گردد، درفرایندی یک باره می توان بیماری را درمان کرد و نتایج آن تا انتها عمر باقی می ماند.